「治験に選ばれる」医療機関になるために

医薬品開発の対象は、糖尿病や高血圧のように多くの患者がいる病気から、希少な疾患や、特定の遺伝子型の人だけを抽出した患者層へとシフトしている。このため、医薬品の有効性・安全性を検証するための臨床試験である治験を行う際に、被験者の数を十分に確保することが難しくなってきている。

こうした事情から近年、1カ国ではなく複数の国で被験者を募る国際共同治験がスタンダードになりつつある。医薬産業政策研究所によれば、日本国内で実施された全治験件数に対する国際共同治験の割合は、2011年度は18%だったが、2020年度には57%へと増加した^※1。

さらに新薬開発の成功率低下もあって、医薬品開発のコストは上昇している。世界的な製薬企業は治験について、国際化と合わせ、被験者募集期間の短縮や人手をかけないデータの信頼性確保などを進めている。今後は治験の依頼先として、データ品質確保とプロセス効率化を両立できる医療機関が選ばれるようになるだろう。

日本での新薬の承認審査は原則として日本人のデータを必要とするため、国内での治験実施は新薬の利用に向けて非常に重要である。しかし、日本は医療機関あたりの被験者が少ない一方で、治験に参加する医療機関数が多く手続きや管理のコストがかさむ。さらに、データの信頼性確保のために多数の人手を要している。

業界団体の調査では2017年時点で、日本における1機関あたり症例数は、世界最多であるオランダの4分の1未満だった^※2。それだけ開発データの集まりが遅い。臨床開発モニター（CRA）^※31人あたりの担当医療機関数が米国の3分の1程度で、1機関あたり訪問回数が他国より多いことも非効率さを招き、治験コストを押し上げている。

世界的な効率化の流れに逆行している従来の治験体制が変わらなければ、日本はコストとスピードの面で他国にさらに後れを取り続ける。結果として、海外で使われている医薬品が国内ではなかなか承認されず、しばらくは使えない「ドラッグ・ラグ／ロス」が深刻化する可能性がある。